Az FDA jóváhagyta az első kezelést az 1-es típusú cukorbetegség kialakulásának késleltetésére



CNN

Az 1-es típusú cukorbetegség kialakulását lassító biológiai terápiát hagyott jóvá csütörtökön az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala.

Ez az első jóváhagyott terápia az 1-es típusú cukorbetegség megelőzésére.

A teplizumab monoklonális antitestet, amelyet a ProventionBio és a Sanofi Tzield márkanéven forgalmaznak, intravénás infúzióban adják be.

Úgy gondolják, hogy úgy fejti ki hatását, hogy leküzdi a szervezet saját inzulintermelő sejtjei elleni téves támadásait. Az ötlet az, hogy ezeknek a sejteknek a védelme több időt biztosít az embereknek, mielőtt inzulinfüggővé válnának állapotuk kezeléséhez.

A klinikai vizsgálatok során Tzield alig több mint két évvel lelassította a teljes cukorbetegség kialakulását. De az előnyök sokkal tovább tartottak néhány vizsgálati résztvevőnél.

Egyiküket, Mikayla Olstent cukorbetegségre szűrték, miután 9 éves húgánál, Miánál hirtelen életveszélyes diabéteszes ketoacidózis epizód alakult ki, és cukorbetegséget diagnosztizáltak nála. A családban nem fordult elő cukorbetegség, és Mikayla nem volt beteg, de az ötféle autoantitest közül négy volt nála, amelyeket az orvosok keresnek, hogy felmérjék a személy kockázatát.

“Azt mondták nekünk, hogy ha valakinek ennyi markere van, akkor nem az számít, hogy kifejlődik-e cukorbetegsége, hanem az, hogy mikor” – mondta az anyja, Tracy.

Mikayla 15 éves volt, amikor belépett a vizsgálatba, és teplizumabot kapott. Jelenleg 21 éves, felső tagozatos a főiskolán. Évente egy sor tesztet kap a hasnyálmirigy és a vérmarkerek ellenőrzésére, és Tracy Olsten azt mondja, hogy állapota hat éve nem javult.

A Juvenile Diabetes Research Foundation, az Endokrin Társaság és az American Diabetes Association tudományos közleménye szerint, ha egy személynél autoimmun betegségre utaló markerek és kontrollálatlan vércukorszint epizódjai vannak, akkor az inzulinfüggő tünetegyüttessé való progresszió kockázata öt évre csökken. 75%. Az inzulinfüggő cukorbetegség kialakulásának életre szóló kockázata közel 100%.

Eddig úgy tűnik, Mikayla felülmúlja ezeket az esélyeket.

Tracy elmondta, hogy Mia számára, aki inzulinfüggő, a cukorbetegség kezelése állandó munka.

„Iszonyatosan sokat tud zsonglőrködni, amivel társainak nem kell. Előre kell terveznie, amikor kosárlabdázik vagy edz, hogy több szénhidráthoz jusson, és csökkenjen az inzulinszintje” – mondta Tracy. “Egy percet vagy egy napot sem tud elmenni anélkül, hogy megállás nélkül ne gondoljon rá, és nagyszerű lehetőséget adni Mikaylának, ahol nem kell a nap 24 órájában ezen gondolkodnia.”

Aaron Kowalski, a Fiatalkori Diabetes Kutató Alapítvány vezérigazgatója szerint a Tzield felírásának legnagyobb kihívása az lesz, hogy megtalálják azokat, akiknek szükségük van rá. A gyógyszert olyan személyek számára engedélyezték, akiknél nincsenek a betegség tünetei, és esetleg nem tudják, hogy úton vannak a betegség kialakulásához.

“A szűrés nagyon nagy dolog lesz, mert tudjuk, hogy az 1-es típusú diagnózisok körülbelül 85%-a ma olyan családokban fordul elő, akiknél nincs ismert családi előzmény” – mondta Kowalski. “Célunk egy általános populációs vizsgálat elvégzése” vérvizsgálatokkal, hogy megkeressük a betegség markereit.

A Tzield 8 éves vagy annál idősebb emberek számára engedélyezett, akik 1-es típusú cukorbetegségük 2. stádiumában vannak. Ebben a szakaszban az orvosok meg tudják mérni az inzulintermelő béta-sejteket támadó antitesteket a személy vérében, és rendellenes vércukorszinttel rendelkeznek, de szervezetük továbbra is képes inzulint termelni.

„Az a mód, ahogy nemcsak az ipar, hanem az orvosi rendszerünk is foglalkozik az autoimmun betegségekkel, és különösen az 1-es típusú cukorbetegséggel, jelenleg nem az optimális” – mondta Ashleigh Palmer, a ProventionBio társalapítója és vezérigazgatója. „Mi azt csináljuk, hogy megvárjuk, amíg a betegség tünetei eljutnak az orvosokhoz, majd az orvosok egy életen át krónikusan kezelik a beteg tüneteit. A probléma az, hogy 1-es típusú cukorbetegség esetén már túl késő, amikor a tünetek először megjelennek.”

A kezelés egyetlen, 14 napos infúziós kúrából áll, mindegyik 30-60 percig tart.

A vizsgálatban résztvevők körében jelentett leggyakoribb mellékhatások az alacsony fehérvérsejt- és nyiroksejtszám, bőrkiütés és fejfájás volt.

Az 1-es típusú cukorbetegségben az ember immunrendszere megtámadja a hasnyálmirigy béta-sejtjeit, amelyek inzulint termelnek, egy olyan hormont, amely a vércukorszint bejutását okozza a sejtekbe, ahol azt energiaként használják fel. A roham évekig is eltarthat, mielőtt a cukorbetegség bármely tünete megjelenik. Inzulin nélkül a vércukorszint felhalmozódhat a véráramban, és lebonthatja a szervezet saját zsír- és izomszövetét.

Palmer szerint Tzield a tünetek megjelenése előtt megakadályozza a betegséget azáltal, hogy leállítja az autoimmun betegség folyamatát és a mögöttes béta-sejtek pusztulását. A kezelés lényegében újraindítja az immunrendszert, megőrzi a béta-sejtek működését.

„Eddig valóban nincs megelőző intézkedésünk az 1-es típusú cukorbetegségre, és ennek ellenére [the National Institutes of Health] több száz millió dollárt finanszíroztak az elmúlt 20 év során a TrialNet nevű programból, amely sok-sok különböző dolgot tesztelt, beleértve ezt is, és ezek egy része ebből a munkából származott” – mondta Dr. Robert Gabbay, vezető tudós és Az American Diabetes Association orvosa: “Végül van valami, ami lassítja az 1-es típusú cukorbetegség kialakulását, és ez annyira izgalmas.”

Ellentétben a 2-es típusú cukorbetegséggel, amely megelőzhető életmód-változtatással, például fogyással és testmozgással, az 1-es típusú cukorbetegség genetikailag öröklődő betegség, amelyre eddig nem volt megelőzési lehetőség.

“Valamilyen oknál fogva nem szűrjük az 1-es típusú cukorbetegséget, bár rendelkezésre állnak biomarkerek, amelyek kimutatják, hogy az autoimmun betegség folyamata már folyamatban van” – mondta Palmer. Hozzátette: az a remény, hogy a gyógyszer katalizálja az egészségügyi rendszert, hogy a gyermekkutak rutinlátogatásai során megkezdődjön a lakossági szűrés, hogy elkapják a betegséget, és késleltesse annak kialakulását.

A Tzield segítségével az orvosok az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedők egyes családtagjait szűrnék, hogy megállapítsák, rendelkeznek-e ezek a specifikus antitestek. Ha az antitestek szintje magas, és úgy tűnik, hogy a személy a cukorbetegség kialakulásának küszöbén áll, a kezelés lelassítja ezt a folyamatot.

“Ha valakinek 1-es típusa van, gyakori kérdés, hogy “na, mi van az én gyerekemmel? Kifejlődik az 1-es típus?” Ez csak körülbelül 5%-os kockázatot jelent, szóval gyakrabban nem fognak, de ha találna valakit, aki képes lenne kezelni őket, az nagy változást hozhat” – mondta Gabbay.

Az 1-es típusú cukorbetegség késői diagnózisa súlyos következményekkel járhat.

„Egyértelmű, hogy az életminőséget jelentősen, negatívan befolyásolja, ha 1-es típusú cukorbetegséget diagnosztizálnak. Ez egy olyan betegség, amely soha nem múlik el” – mondta Palmer.

Az 1-es típusú cukorbetegeknek a nap 24 órájában ellenőrizniük kell vércukorszintjüket, ami befolyásolja az edzést és az étkezést. A magas vércukorszint diabetikus ketoacidózishoz vezethet, amelyben a szervezet elkezdi lebontani a zsírt üzemanyagként, és ketonoknak nevezett savak felhalmozódását okozhatja a véráramban. Ez az állapot kórházi kezeléshez, kómához vagy halálhoz vezethet.

Az Amerikai Diabétesz Szövetség adatai szerint 2019-ben körülbelül 1,9 millió ember szenved 1-es típusú cukorbetegségben az Egyesült Államokban, köztük 244 000 gyermek és serdülő. Az 1-es típus a cukorbetegek 8%-át érinti.

“Az 1-es típusú betegség különösen gyakori gyermekek és tinédzserek körében, és amikor éppen a serdülőkor zűrzavarában vagy, amikor el akarod felejteni, hogy megvan” – mondta Olivier Bogillot, a Sanofi általános orvosi osztályának vezetője az Egyesült Államokban. “Tehát ha a kezeléssel csak késleltetheti a betegség kialakulását, megváltoztathatja azt, ahogyan az életminőséget befolyásolja a családok és a gyermekek számára.”

.

Leave a Comment

%d bloggers like this: